Moderna stringe un patto con Life Edit Therapeutics per affrontare le malattie genetiche

23 febbraio 2023 - Ultimo aggiornamento il 23 febbraio 2023 alle 17:15 GMT

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L'accordo metterà insieme la piattaforma mRNA di Moderna e l'esperienza di editing genetico di Life Edit, inclusa una forma emergente e di alta precisione di editing genetico chiamata editing di base. L'obiettivo è sviluppare trattamenti o addirittura cure per malattie genetiche impegnative; i dettagli sulle indicazioni specifiche devono ancora essere divulgati.

Alcune delle terapie di editing genetico più avanzate comportano l'estrazione delle cellule di un paziente, la modifica del loro genoma in laboratorio e la restituzione al paziente. Un esempio importante di questo cosiddetto approccio ex vivo è exa-cel, una terapia sviluppata da CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals nella fase 3 dei test per il trattamento dell’anemia falciforme. Le terapie di editing genetico in vivo sono una forma più recente della tecnologia che viene somministrata direttamente al paziente. Una delle terapie di editing genetico in vivo più avanzate è NTLA-2001 di Intellia Therapeutics, che è in fase di sviluppo clinico iniziale per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina (ATTR).

Nell’ambito dell’accordo, Moderna e Life Edit lavoreranno insieme allo sviluppo preclinico di terapie geniche in vivo basate su mRNA. Moderna finanzierà questa ricerca e potrà scegliere di portare un candidato sviluppato nella collaborazione per un ulteriore sviluppo e commercializzazione. In cambio, Life Edit riceverà un pagamento anticipato non divulgato oltre ai pagamenti per le tappe fondamentali dello sviluppo e alle royalties su tutte le terapie commercializzate dalla collaborazione.

"In Moderna Genomics, lavoriamo costantemente per accelerare nuovi bersagli terapeutici che un giorno potrebbero portare alla prossima generazione di farmaci trasformativi a base di mRNA per i pazienti", ha affermato Eric Huang, direttore generale e direttore scientifico di Moderna Genomics. "Attraverso la nostra collaborazione con Life Edit, speriamo di sfruttare la potenza delle tecnologie di editing genetico come parte del nostro più ampio motore di ricerca e sviluppo, contribuendo a portare avanti la nostra missione e a mantenere la promessa dell'mRNA."

Le terapie mRNA sono molecole di acido ribonucleico a filamento singolo che consentono la produzione di farmaci biologici complessi nel corpo del paziente invece che in un ambiente di fabbrica tradizionale. La tecnologia è in sviluppo da decenni e ha dimostrato il suo potenziale come metodo per somministrare vaccini contro il COVID-19. I giganti rivali dell’mRNA Moderna e BioNTech, in particolare, hanno ottenuto riconoscimenti a livello mondiale per aver commercializzato i loro candidati vaccini contro il COVID-19 in tempi record nel 2020.

Anche l’uso dell’mRNA non vaccinale sta attirando grande attenzione da parte degli investitori. Secondo una recente analisi di GlobalData, se cinque dei principali candidati terapeutici dell’mRNA raggiungessero il mercato, le loro vendite combinate potrebbero raggiungere oltre i 2 miliardi di dollari entro il 2028.

Una sfida comune per le terapie di editing genetico in vivo è la loro somministrazione al paziente. Ad esempio, il materiale genetico che codifica per le nucleasi guidate dall’RNA – proteine ​​che tagliano il DNA in una posizione specifica – tende ad essere più grande di quanto molti sistemi di trasporto possano trasportare. Life Edit Therapeutics, una società del portafoglio di ElevateBio, risolve questo problema producendo nucleasi guidate da RNA che sono più piccole delle nucleasi tradizionali, rendendole più facili da fornire in vivo.

Anche altri attori del settore biotecnologico si stanno schierando per combinare il potenziale dell’RNA con l’editing genetico. Nel gennaio 2022, Pfizer ha collaborato con Beam Therapeutics per sviluppare terapie di modifica della base dell'mRNA in vivo per malattie genetiche rare del fegato, dei muscoli e del sistema nervoso centrale. E questa settimana, Brain Biotech ha siglato un accordo con Transcode Therapeutics per fornire una precisa nucleasi CRISPR antitumorale nei tumori utilizzando una piattaforma di RNA.